Los medicamentos experimentales se utilizan cuando una persona está gravemente enferma, pero no está inscrita en un ensayo clínico. Estos medicamentos están en estudio, pero la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por su sigla en inglés) aún no los ha aprobado como seguros y eficaces. A veces, esto se conoce como uso compasivo de medicamentos.
Normalmente, los medicamentos experimentales se someten a pruebas estrictas en muchas etapas de ensayos clínicos antes de que estén disponibles para el público. Se prueban su seguridad y los efectos secundarios. También se prueban para ver qué tan bien funcionan, en qué dosis y para qué afecciones o enfermedades se deben usar. El proceso puede llevar muchos años. En determinados casos, estos medicamentos se pueden utilizar fuera de un ensayo clínico.
El uso de medicamentos experimentales es legal. Desde 1987, la FDA ha aprobado medicamentos experimentales para su uso en personas en estado crítico.
La forma más frecuente en que las personas acceden a medicamentos no aprobados es a través de un ensayo clínico. Es la manera más segura. La FDA regula estrictamente los ensayos clínicos y se monitorea de cerca a las personas a las que se les administran medicamentos nuevos. No todas las personas son elegibles para un ensayo clínico. Dado que el uso de medicamentos nuevos y no aprobados es riesgoso, solo determinadas personas que no están inscritas en ensayos clínicos pueden obtener medicamentos experimentales para uso compasivo. Según las pautas del Instituto Nacional del Cáncer (NCI, por su sigla en inglés), una persona es elegible si cumple las siguientes condiciones:
Ha utilizado tratamientos estándar y no funcionaron
Tiene una enfermedad que es potencialmente mortal
No es elegible para ningún ensayo clínico en curso
No tiene opciones de tratamiento adecuadas
Tiene un diagnóstico de cáncer para el cual un medicamento experimental ha demostrado algún beneficio y actualmente se está estudiando en ensayos clínicos
Es probable que tenga beneficios que superen los riesgos que implica
Para poder utilizar medicamentos experimentales, el proveedor de atención médica debe pedirlos a través de una solicitud de tratamiento de nuevo medicamento experimental. El proceso de solicitud incluye información sobre su afección y tratamientos anteriores.
La forma más frecuente de obtener la aprobación de un medicamento experimental fuera de los ensayos clínicos es mediante el acceso ampliado, una excepción especial o excepción de un solo paciente.
Para el acceso ampliado, se utilizan medicamentos que ya se probaron y están a punto de ser aprobados por la FDA. Se debe haber demostrado mediante estudios que el medicamento es eficaz para el tratamiento contra un cáncer específico. Una empresa de medicamentos ofrece el programa y el medicamento se entrega a un grupo de personas.
Las excepciones especiales son las solicitudes individuales (a menudo, por parte de un proveedor de atención médica) realizadas a compañías farmacéuticas o a quien supervise un programa o ensayo clínico. La decisión de administrar el medicamento se evalúa caso por caso. Debe haber evidencia de que el medicamento podría alargar la vida de una persona o mejorar su calidad.
El uso compasivo de los medicamentos tiene sus desventajas para usted y para el proceso de aprobación de los medicamentos. Una es que pueden interferir con los ensayos clínicos si más personas eligen esta vía en lugar de participar en los ensayos. Aunque el NCI recopila cierta información de seguridad sobre el uso de medicamentos experimentales, no es tan útil para obtener la aprobación de la FDA para estos medicamentos. No se lo controla tan de cerca como si fuera parte de un ensayo clínico.
Otros problemas incluyen los siguientes:
Posibilidades de no obtener ningún beneficio permanente del medicamento
Efectos secundarios nocivos sin descubrir
Costos adicionales no cubiertos por el seguro médico que pueden estar relacionados con el uso del medicamento
Para obtener más información sobre los medicamentos experimentales y los ensayos clínicos, hable con el proveedor de atención médica sobre sus opciones, los riesgos y efectos secundarios del medicamento en consideración y cuál es el proceso a seguir para usar el medicamento. Es importante mantener una comunicación clara con el proveedor de atención médica que lo atiende. Juntos pueden determinar si un ensayo clínico o un uso compasivo es adecuado para usted.
Llame al Servicio de Información sobre el Cáncer del NCI al 800-4-CANCER (800-422-6237) o visite www.clinicaltrials.gov para buscar ensayos clínicos para su afección.
Si no califica para un ensayo clínico, el proveedor de atención médica puede preguntarle al mentor del ensayo si puede solicitar una excepción para un solo paciente. El proveedor también puede comunicarse con el NCI o la empresa que fabrica el medicamento para averiguar si existen programas de acceso ampliado.